Генная инженерия восстанавливает зрение

Генные инженеры продолжают свои исследования в области коррекции зрения. Так, недавно было доказано, что привнесение в геном трансгенных мышей гена OPTO-mGluR6, кодирующего химерный ретинальный рецептор, связанный с G-белком позволяет им восстановить цветовое зрение. Данные исследования открывают новые пути для восстановления зрения пациентам, у которых наблюдается деградация рецепторов, реагирующих на свет.

Руководитель проекта, Соня Клейногел, работающая с Бернском университете (Швейцария), отметила, что результаты проведенных исследований дают надежду на восстановление чёрно-белого зрения пациентам с дегенерацией фоторецепторов. В результате они смогут читать, водить машину и видеть днем.

Использованный в работе ген кодирует часть светочувствительного пигмента меланопсина и специальный рецептор mGluR6, имеющий специфичность по отношению к некоторым светочувствительным клеткам. Белок – продукт способен усиливать сигнал, поступающий от рецепторов, чувствительных к свету и позволяет производить быстрый ответ на дневную освещенность.

В качестве переносчика генной информации использовался вирус из группы аденоассоциированных. Зараженные мыши демонстрировали наличие реакции на голубой свет в то время, как их нетрансгенные сородичи оставались слепыми. Использованный свет имел интенсивность, максимально приближенную к той, которая наблюдается при естественном дневном освещении. Изучение кинетики происходящих процессов в биполярных клетках трансгенных мышей показало её сходство с таковой у зрячих мышиных линий с нормальной работой OPTO-mGluR6. Этот факт является одним из основных условий нормального зрения у млекопитающих. После обработки мышей вирусными частицами они начинали двигаться по конкретным траекториям, что свидетельствует о восстановлении зрения.

Обсуждая требования, предъявляемые к препарату для восстановления зрения, Соня отметила, что он должен позволять сетчатке работать при обычной интенсивности света, хорошо совмещаться с собственной сетчаткой глаза больного, позволять зрению работать природном диапазоне ретинальных клеток зрительного узла, а также не иметь имуногенных и токсических эффектов, которые бы сделали её применение невозможным.

Отличительной чертой данной технологии является минимальное вмешательство и клиническая безопасность. Основной сложностью её является получение готовых генных частиц, несущих OPTO-mGluR6, поскольку существует барьер, не позволяющий эффективно переносить данный ген (а точнее вирусную частицу – носитель и специфичные промоутеры) от мышей в человеческий организм и эта часть программы требует длительной доработки.

Новое направление, названное оптогенетикой, является одним из наиболее быстро развивающихся направлений современной генетики и терапии. Данные исследования позволили создать продукт, имеющий целый ряд преимуществ над разработанными раннее, поскольку демонстрирует реальное улучшение светочувствительности рецепторных клеток глаза.